AI in Pharma: Data strategies fuel successful drug repurposing

药物再利用具有大幅降低成本和时间、提高监管通过率、加快进入市场等潜力，正在成为医药开发领域中一项令人瞩目的战略。随着人工智能(AI)不断融入药物再评估框架，这些优势将得到进一步扩大，有望实现更简化的流程和更高的发现效率。尽管大家的期望很高，但业界依然需要面对一个关键问题：AI如何才能发挥其潜力，改变药物再利用的模式？

本文将深入探讨决定AI辅助药物再利用项目成败的关键因素。

暗数据和可访问性：您的数据是否已为AI做好准备？

众所周知，AI分析主要基于大数据。在海量信息的推动下，AI能够发现那些经常被人工分析所忽略的趋势和模式，并形成具有可操作性的见解，从而加快药物再评估项目的推进。

您最具洞察力的数据是否唾手可得？

“暗数据”是指公司经过长期积累但从未用于其他目的的非结构化信息，据估计，其在所有企业知识储备库中的占比达55%。通常情况下，这些未经过统一处理的数据被存储在互不关联的系统中，其可访问性受限，这就阻碍了将其集成到推进药物再利用研究，并能够提高运营效率和战略性AI分析的流程中。

暗数据可能包括：

l 未发表和归档的临床试验报告，如放弃的试验。

l 真实世界数据(RWD)，如保险索赔、电子健康档案(EHR)、患者病史等。

正如近期的应用所展示的那样，将暗数据与AI技术相结合，具有成功发掘现有药物新治疗用途的潜力。然而，如果药企无法充分利用休眠数据来支持其药物再评估研究，就可能导致一项大有可为的战略错失良机。

2020年，Insitro公司和百时美施贵宝公司利用AI支持的筛选平台和归档的临床试验数据，来确定肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆症的新靶点。

数据多样性和预测准确性：您的AI模型可信吗？

数据多样性对AI模型的准确性至关重要，尤其是在药物再利用等高风险领域。在受限数据上训练和运行AI模型会影响到分析结果和所生成见解的质量，损害企业的战略利益，并阻碍药物再利用工作流程。

缺乏数据多样性会导致：

模型验证不完善且能力受限——在同质数据上训练AI模型，会导致其学习仅局限于狭窄的场景，限制了模式识别能力。这可能导致关键见解被忽视，并可能妨碍模型广泛运用研究结果的能力，从而阻碍药物再利用的流程。‍

偏差和误导性见解——如果使用有偏差或不具代表性的数据，AI算法就有产生歪曲见解的风险，从而导致决策失误。对于那些未得到充分代表的群体而言，这会造成药物再利用建议的效果不理想或不安全，从而可能在临床应用中产生不良后果。‍

假阳性和资源浪费——依赖基于偏差数据的AI预测可能会导致产生假阳性结果，即错误地寻求不可行的候选药物再评估。这不仅会浪费时间和财力，还会分散对更有前景的先导化合物研究的注意力。

将暗数据集成到训练和分析数据集中，可以提升数据多样性，有助于规避信息偏差。然而，为了加强预测算法的能力，企业应扩展其内部资源，丰富其数据库，增强AI模型的稳健性，并为加快药物再利用工作的精确预测奠定基础。

2024年，研究人员利用机器学习模型分析了为期十年的真实世界数据，模拟出数千项临床试验，并已从中确定五种治疗阿尔茨海默病的药物再利用候选药物。

数据质量及可靠性：您的数据基础有多强？

掌握丰富多样的数据可以显著增强AI在医药研发中的潜力，并加快在药物再利用领域的管线进度。然而，数据并不一定越多越好。

单纯通过积累大量信息来支持AI驱动的分析，并不足以保证结果的可靠性和可信度。要实现结果的可靠可信，企业应确保每条数据都满足以下要求：

完整：确保所有数据集都是完整、全面的，填补缺失值，并找出可能会影响分析的不足之处。‍

准确：核实数据是否反映现实情况，并纠正数据质量评估中发现的任何错误或异常。‍

一致：实现所有数据源在格式、取值和结构上的统一，以加快分析和集成。

相关：将数据与具体的研究目标或项目需求相结合，使其直接有助于见解的形成或决策的制定。

随着数字技术和数据共享倡议的流行简化了对海量信息的访问，相关人员必须为AI驱动药物再评估战略核实和清洗数据，以确保取得积极的成果并避免出现代价高昂的错误。

真实案例：药物开发企业英矽智能(Insilico Medicine)与妙佑医疗国际(Mayo Clinic)以及哈佛医学院等顶级机构合作，获得了大量经过精心收集和管理的临床数据，以提升其AI驱动平台的能力。这为治疗肌萎缩侧索硬化症等疾病带来了新的药物再利用契机。

知识管理：AI辅助药物再利用的支柱

随着药物再利用体系变得愈加依赖于认知技术，企业应重新评估收集、清洗和存储信息的方式，以应对数据相关的挑战，从而最大限度地发挥AI的潜力。这也是近年来知识管理战略变得愈发重要的原因。

通过加大知识管理解决方案的投入，相关人员能够确保可及时获得多样且优质的数据，从而实现与AI驱动药物再利用战略之间的无缝集成。尽管如此，要选择和部署符合具体项目需求和目标的正确方法，就必须深入了解知识管理的不同选择，以克服数据集成障碍，将药物重新分析工作推向新的高度。

下载本白皮书，了解有效的知识管理解决方案：(https://www.cas.org/resources/gated-content/knowledge-management-drug-repurposing)

成功的AI驱动药物再利用战略：数据至上

随着AI在药物再利用工作流程中占据核心位置，医药企业应仔细审查为其模型提供支持的数据，以避免投资失误并降低相关风险。通过了解先进数据驱动技术的关键要素，药企可以精心构建并部署有效的知识管理解决方案，以加强其AI驱动药物再利用战略，为实现治疗突破奠定基础，从而造福数以百万计的患者。

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